Hito médico mundial en el Hospital La Paz: tratan con éxito a una niña con una enfermedad rara con terapia CAR-T
La paciente de 11 años presentaba un cuadro crítico de la enfermedad autoinmune denominada dermatomiositis anti-MDA5
Gracias a la terapia CAR-T, la pequeña presenta "una mejoría a nivel pulmonar, ya empieza a caminar y está sin medicación"
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La sanidad pública española hace historia. Por primera vez se ha usado en pediatría la terapia con células CAR-T, un tipo de tratamiento que supone la salvación para muchos pacientes oncológicos. La paciente ha sido una niña que presentaba una enfermedad rara autoinmune y se encontraba en estado crítico en el Hospital La Paz.
Madrid ha sido el escenario del hito histórico. El Hospital Universitario público La Paz daba un paso más en las terapias avanzadas con el tratamiento con células CAR-T a una pequeña de 11 años.
La niña presenta un cuadro muy crítico. Tenía una enfermedad rara autoinmune denominada dermatomiositis anti-MDA5. Esta tiene una incidencia de uno por cada millón de habitantes y afecta a los pulmones. Casi no había esperanza para la pequeña, la mortalidad durante los seis primeros meses desde la aparición de la patología se coloca entre el 30 y 66%.
La paciente llegó a La Paz “para un trasplante, pero la situación era muy crítica y la posibilidad de que sobreviviera era muy baja”, según comenta Rosa Alcobendas, de la Unidad de Enfermedades raras del Hospital de la Paz. El problema principal es que los pulmones dejen de funcionar, lo que le lleva a “estar gravemente enferma en la UCI y dependiente de una máquina”
La terapia con células CAR-T se basa en la modificación genética de células del sistema inmune
No había opciones para la pequeña, pero gracias a profesionales sanitarios de diferentes servicios de La Paz, el Instituto de Investigación de este complejo sanitario y la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer, se ha podido salvar su vida con una terapia de células CAR-T.
Este tipo de tratamiento se basa en la modificación genética de células del sistema inmunitario, que reconoce y destruye a las cancerosas: “Sacamos la sangre de la paciente, la modificamos genéticamente para que busque y destruya estos linfocitos B y la refundimos en la paciente”, explica Andrés Paris, investigador del IdiPAZ-CNIO.
La enfermedad de la pequeña se encuentra en remisión
Un año después de dar comienzo al tratamiento, “ha habido una mejoría a nivel pulmonar, ya empieza a caminar y está sin medicación”. La pequeña ya no necesita tratamiento inmunosupresor y se encuentra en remisión de la enfermedad, una noticia que ha sido aplaudida a nivel mundial.
Este tipo de terapias son utilizadas sobre todo en casos de cánceres de sangre, en los que se experimentan “remisiones significativas de la enfermedad durante largos periodos de tiempo, meses, incluso años”. El éxito de La Paz abre paso a los tratamientos contra las enfermedades autoinmunes, para los que ya hay 50 ensayos clínicos en marcha.
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