Un proyecto del CNIC recibirá cerca de 800.000 euros de la UE para investigar nuevos tratamientos contra la progeria

La iniciativa, coordinada por el investigador Vicente Andrés, adscrito también al Centro de Investigación en Red de Enfermedades Cardiovasculares (CIBER-CV), ha sido financiado a través de la convocatoria 'E-Rare 2017', un programa de colaboración entre científicos de diferentes países basado en la complementariedad y el intercambio de experiencias.

Este síndrome de envejecimiento prematuro está causada por una mutación en el gen LMNA que provoca la expresión de progerina, una forma mutante de la proteína pre-lamina A. Los afectados parecen normales al nacer, pero durante los primeros 12-18 meses de vida comienzan a desarrollar síntomas característicos de la enfermedad (retraso en el crecimiento, alopecia, arrugas en la piel, pérdida de grasa corporal).

Además, sufren un proceso acelerado de envejecimiento caracterizado por arteriosclerosis excesiva que conduce inevitablemente a la muerte en la adolescencia, sobre todo debido a infarto de miocardio o accidente cerebrovascular. Esta enfermedad extremadamente rara no tiene cura y los recientes ensayos clínicos con monoterapias revelaron un beneficio muy modesto para los pacientes.

En el proyecto que coordina Andrés participan también científicos del Hospital Clínico San Carlos de Madrid, la Technical University Munich (Alemania), la Universidad de Wroclaw (Polonia) y el CNR Institute of Molecular Genetics de Italia.

En concreto, se basan en la hipótesis de que los medicamentos existentes que han mostrado cierta eficacia en modelos preclínicos de progeria pueden provocar efectos sinérgicos al administrarlos conjuntamente.

Para ello, utilizarán modelos disponibles de células y ratones con este trastorno para desarrollar nuevas terapias usando 'cocktails' de medicamentos.

Asimismo, también evaluarán la reversibilidad del daño inducido por progerina mediante la supresión de su expresión, ya sea en todo el cuerpo o solo en tejidos diana, en diferentes etapas durante la progresión de la enfermedad en ratones.