Nuevos datos confirman la eficacia a largo plazo de emicizumab (Roche) en pacientes con hemofilia A

En concreto, los resultados publicados en el congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, en sus siglas en inglés) celebrado en Atlanta (Estados Unidos) muestran que la profilaxis subcutánea una vez a la semana con este fármaco es más eficaz frente al tratamiento previo con agentes de derivación (BPAs) en profilaxis o a demanda.

En los resultados actualizados del estudio 'HAVEN 2', con seis meses adicionales de seguimiento y 40 niños más (menores de 12 años), el 94,7 por ciento de los participantes que recibieron profilaxis con emicizumab no tuvieron sangrados tratados.

Además, el análisis intra-paciente que comparó los efectos de diferentes terapias en el mismo niño mostró una reducción del 99 por ciento en las hemorragias tratadas con la profilaxis con emicizumab en comparación con el tratamiento previo con BPAs, ya sea en profilaxis o a demanda.

De igual modo, presentaron mejoras sustanciales en la calidad de vida relacionada con el estado de salud y en aspectos relativos a la carga del cuidador, medidos por el cuestionario de calidad de vida específico para hemofilia (Haemo-QoL-SF) y adaptado a los cuestionarios de calidad de vida relacionada con el estado salud en pacientes con hemofilia con inhibidores (Inhib-QoL).

Por otro lado, tras casi diez meses adicionales de seguimiento los resultados actualizados del análisis intra-paciente 'HAVEN 1' en adultos y adolescentes mostraron una reducción del 88 por ciento en las hemorragias tratadas con profilaxis con emicizumab, en comparación con la profilaxis previa.

Los resultados también mostraron una reducción del 95 por ciento en las hemorragias tratadas en pacientes que recibieron profilaxis con emicizumab, en comparación con el tratamiento previo con BPA bajo demanda.

Y la mejora reportada previamente en el estado de salud después de 24 semanas, medida por los cuestionarios de calidad de vida (Haem-A-QoL) y EuroQol 5-Level 5 (EQ-5D-5L) específicos de hemofilia, también se mantuvo durante el seguimiento ampliado.

"Estos datos demuestran la reducción continua de las hemorragias, mantenida en el tiempo, con el tratamiento profiláctico con emicizumab y vienen a reforzar el potencial de esta terapia, recientemente aprobada por la FDA para la hemofilia A con inhibidores, para redefinir el estándar de tratamiento", ha destacado la máxima responsable de Desarrollo Internacional de Roche, Sandra Horning.