Una terapia génica salva la vida a 59 niños burbuja: un brote de esperanza para Sara
59 niños burbuja se sometieron a una edad temprana a una terapia experimental que ha sido un éxito.
El tratamiento consiste en extraer células madre de la sangre, corregir el gen defectuoso en el laboratorio e infundirlas de nuevo al paciente.
El enorme valor de la terapia génica lo representan 59 niños. Ellos son la cara del triunfo de la medicina. Son conocidos como niños burbuja y tienen una esperanza de vida muy corta por el alto riesgo de contraer infecciones gravísimas.
59 de ellos se sometieron a una edad temprana a una terapia experimental. Ahora son unos adolescentes normales una década después. Han sobrevivido y no solo eso, en lugar de estar encerrados en casa ahora pueden salir al mundo y disfrutar de él.
El tratamiento consiste en extraer células madre de la sangre, corregir el gen defectuoso en el laboratorio e infundirlas de nuevo al paciente para que produzcan células inmunitarias.
Hasta ahora el tratamiento tradicional era realizar un trasplante de médula ósea, pero no es un proceso para nada sencillo. Es una terapia costosa y a menudo surgen complicaciones para encontrar a donantes compatibles. "Como este es un gen del sistema inmune que recrea todo el sistema inmune a partir de cero no hay problemas de incompatibilidad", señala Óscar de la Calle-Martín, inmunólogo del Hospital Sant-Pau.
Una esperanza para Sara
La madre de Sara pensaba que su hija tenía leucemia, pero lo que descubrieron tras su nacimiento era que no había desarrollado su sistema inmunológico. Cualquier contacto que tuviera con el mundo, como cualquier otro niño de su edad podía ser potencialmente mortal. Es lo que se conoce como los niños burbuja.
Como explica Marcos López Hoyos, director científico en IDIVAL (Instituto de Investigación Valdecilla) estos pequeños "no tienen lo que llamamos linfocitos t, estos niños al no tener estos linfocitos están indefensos a cualquier agente externo". Y eso tiene consecuencias extremas. Como señala Óscar de la Calle-Martín, inmunólogo del Hospital Sant-Pau, "si no se hace un tratamiento su posibilidad de supervivencia no llega más allá del año de vida".
Como Sara, miles de niños viven condenados al aislamiento. Pero esta innovadora terapia podría cambiar su suerte. "Consigues curar a los pacientes, el 95% vive con normalidad". señala Hoyos.