Este inhibidor selectivo de LSD1 se administra por vía oral y, según han visto, aumenta la hemoglobina fetal en ratones transgénicos humanizados de la enfermedad anemia falciforme y en primates babuinos.
La inhibición de LSD1 produce la desinhibición de los genes de la hemoglobina fetal que no están mutados y pueden remplazar la función de los genes adultos defectuosos, mejorando el cuadro general. Y la administración de 'ORY-3001' aumenta hasta 10 veces la hemoglobina fetal en ratones transgénicos humanizados de la enfermedad anemia falciforme e incrementa los niveles de reticulocitos fetales hasta un 300 por ciento, lo que sirve para compensar la anemia.
"Nuestros inhibidores de LSD1 son lo suficientemente selectivos y perfeccionados farmacológicamente para considerarlos como una opción terapéutica para esta patología, además de sus usos en oncología", ha destacado el consejero delegado de la compañía, Carlos Buesa.