Con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras que se celebra hoy esta entidad recuerda que hay una gran mayoría de afectados por estas patologías que carecen de tratamiento específico.
Entre sus objetivos para este año, AELMHU pretende que se agilice el acceso a los tratamientos necesarios para estos pacientes, y propone que estos fármacos sean considerados prioritarios por el Sistema Nacional de Salud (SNS), para que así se acorten los plazos de negociación de precio y reembolso.
Asimismo, buscan conseguir una mayor equidad en el acceso a los tratamientos para todos los pacientes independientemente de su lugar de residencia y del centro sanitario que les corresponda, para lo que proponen la creación en cada comunidad de un fondo económico que permita afrontar los gastos que supone cada nuevo diagnóstico de enfermedades raras.
"Aunque los tratamientos de las enfermedades raras con medicamentos huérfanos ( auqellos cuya comercialización es casi imposible sin medidas de estímulo) suponen tan sólo algo más de un 3 por ciento del gasto sanitario total, es cierto que cada paciente que los recibe supone un coste muy elevado para el territorio, e incluso para el propio centro sanitario correspondiente", ha reconocido su presidente Luís Cruz.
De hecho, recuerdan que el tratamiento de una enfermedad rara con un medicamento huérfano puede llegar a tener un coste de entre 30.000 y 300.000 euros al año, dados los elevados costes de investigación y desarrollo, producción (muchos de estos productos son de origen biotecnológico) y a los pocos pacientes que son beneficiarios, que tienen que ser asumidos en su totalidad por el sistema sanitario público de cada comunidad.
En este sentido, la creación de un fondo específico autonómico ayudaría a "paliar los desajustes presupuestarios" que se producen y supondría una "fuente de tranquilidad para la gestión sanitaria".
El valos "social" de estos medicamentos
En la mayoría de los casos la vida de los pacientes de enfermedades poco frecuentes está totalmente condicionada por su patología. A menudo les impide llevar una vida normal, trabajar, independizarse, formar una familia y, en definitiva, contribuir activamente a la sociedad. Sin embargo, con la ayuda de los medicamentos necesarios su calidad de vida puede mejorar mucho hasta llegar a estabilizarse, lo cual también reporta beneficios para sus familias y para la sociedad en general.
No obstante, el desarrollo de un medicamento eficaz para tratar una enfermedad rara conlleva un elevado coste económico y de tiempo. Según Luis Cruz, "la investigación para desarrollar un medicamento huérfano suele tener una duración de entre 10 y 15 años y un coste económico que oscila entre 1.500 y 15.000 millones de euros".