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Las terapia celulares y genéticas marcan el actual abordaje de las enfermedades hematológicas

Las terapia celulares y genéticas marcan el actual abordaje de las enfermedades hematológicas, tal y como se ha puesto de manifiesto durante la reunión post-ASH 'Conclusiones de The American Society of Hematology: 58th Annual Meeting and Exposition', organizada por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) para analizar los avances presentados en la 58ª Reunión de la Asociación Americana de Hematología (ASH, por sus siglas inglesas), celebrada en diciembre en San Diego (Estados Unidos).
En concreto, entre las principales novedades destacan los "impresionantes resultados" que, según ha informado el vicepresidente segundo de la SEHH, Ramón García Sanz, ha obtenido la terapia CAR-T anti-CD19 en pacientes con Linfoma B Difuso de Célula Grande (LBDCG), la forma más frecuente de Linfoma No Hodgkin en adultos.
"Este ensayo supone un espectacular paso adelante en Hematología, creo que semejante al que tuvo el trasplante de médula ósea en los años 80. Una metodología que veíamos extraordinariamente compleja para una patología rara -la leucemia linfoblástica ultrarresistente- se demuestra accesible y eficaz en LBDCG, una de las principales preocupaciones de los hematólogos en su práctica clínica diaria", ha argumentado el experto.
Asimismo, prosigue, en el abordaje de las neoplasias de línea B en general se han consolidado de los nuevos fármacos como, por ejemplo, inhibidores de BTK o nuevos anticuerpos monoclonales. "También hay que hacer referencia a los nuevos datos de terapia inmune (anti-PD1) en linfoma de Hodgkin y a su mejora en las indicaciones de algunos tipos concretos (mediastínico primario, síndrome de Richter, etc.)", ha añadido.
MANIPULACIÓN DEL GENOMA EN PACIENTES CON DREPANOCITOSIS
Otro hallazgo "relevante" presentado en ASH 2016 ha sido la posibilidad de manipular el genoma de los pacientes con drepanocitosis para incrementar los niveles de hemoglobina fetal. Se trata de una enfermedad hereditaria de la sangre que está empezando a ser una patología emergente en España y que, según ha explicado el vicepresidente primero de la SEHH, Pascual Marco, se caracteriza por una alteración morfológica de los glóbulos rojos.
Estas células anormales pierden su plasticidad, por lo que pueden obstruir los vasos sanguíneos pequeños y reducir el flujo de la sangre. Además, ka supervivencia de los glóbulos rojos está disminuida, con la consiguiente anemia (anemia drepanocítica o de células falciformes) y, tal y como ha alertado, la disminución de la oxigenación de los tejidos y la obstrucción de los vasos sanguíneos puede producir crisis dolorosas, infecciones bacterianas graves y necrosis.
Además de lo ya apuntado en terapia celular, el doctor García Sanz ha destacado el resultado del estudio 'STAMINA', que parece zanjar una "vieja polémica" en el abordaje del mieloma múltiple, demostrándose que la consolidación post-trasplante autólogo, ya sea con segundo trasplante o con combinaciones de nuevos fármacos, no tiene sentido si se utiliza tratamiento de mantenimiento.
Del mismo modo, en emostasia, el doctor Marco se ha referido a la capacidad de transferir el gen del factor IX a pacientes con hemofilia B con capacidad para producir factor en cantidades suficientes (casi normales) durante más de un año y a la regulación de las células T para evitar el riesgo de desarrollo de inhibidores. Por su parte, en trombosis se ha presentado un trabajo "muy interesante" sobre la terapia ADAMTS13 recombinante en púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) congénita.
Por último, el experto ha destacado los avances en la producción de sangre artificial mezclando técnicas recombinantes y nanotecnología. "Es una promesa que tendrá que llegar a la práctica clínica cuando haya resultados amplios en los diversos escenarios", ha zanjado.