Oryzon Genomics presentará en el ASH datos preclínicos preliminares de un fármaco contra la anemia falciforme

Se trata de una enfermedad genética en la que el gen de la hemoglobina adulta es defectuoso y se producen glóbulos rojos con forma anormal. Las células tienen forma de una hoz y funcionan peor, lo que provoca anemia, y atascan los vasos sanguíneos produciendo microinfartos. Eso provoca falta de oxígeno en los tejidos que produce crisis inflamatorias, dolor agudo y lesiones orgánicas.

En concreto, los datos que se van a presentar confirman que la inhibición de LSD1 produce la desinhibición de los genes de la hemoglobina fetal que no están mutados y pueden remplazar la función de los genes adultos defectuosos, mejorando el cuadro general. La administración de ORY-3001 aumenta hasta 10 veces la hemoglobina fetal en ratones transgénicos humanizados de la enfermedad anemia falciforme e incrementa los niveles de reticulocitos fetales (-F) hasta un 300 por ciento lo que sirve para compensar la anemia.

Además, el incremento de reticulocitos-F en primates babuinos es aún mayor de hasta 8 veces sobre los niveles iniciales. Estos y otros datos que se van a mostrar confirman que la inhibición de LSD1 con las moléculas de Oryzon es una alternativa prometedora para el tratamiento de la Anemia falciforme. Oryzon tiene varios inhibidores selectivos en clínica o listos para entrar en clínica.

"Estamos muy satisfechos por el resultado de esta colaboración con el doctor Lavelle y la Universidad de Illinois. Los resultados de ORY-3001 son muy positivos y prometedores. Nuestros inhibidores de LSD1 son lo suficientemente selectivos y perfeccionados farmacológicamente para considerarlos como una opción terapéutica para esta patología además de sus usos en oncología. La FDA está animando a la industria a proporcionar nuevas alternativas para tratar a estos enfermos que están desatendidos", ha dicho el CEO de Oryzon, Carlos Buesa.