Cada año se diagnostican en España 300 nuevos casos de leucemia infantil

En concreto, el 80 por ciento son leucemias linfoblásticas agudas (LLA) y en todos los subtipos de la enfermedad pueden detectarse translocaciones cromosómicas (desplazamiento de un fragmento de cromosoma a otro cromosoma) y alteraciones moleculares que hacen variar el pronóstico y el tratamiento de la enfermedad.

Asimismo, el pronóstico de los pacientes afectados de leucemia linfoblástica aguda varía sustancialmente en función de diversos factores de riesgo. En concreto, la edad, la cantidad inicial de linfoblastos, el subtipo de LLA que se trate, la presencia de localizaciones extramedulares (mediastino, sistema nervioso, testículos), la presencia de anomalías genéticas y, muy especialmente, la lentitud en la obtención de la remisión completa después del tratamiento inicial, son parámetros predictivos de un pronóstico desfavorable.

Gracias a la adaptación de los protocolos terapéuticos actuales al riesgo y al seguimiento estricto de la enfermedad mínima residual, que permite modificar la estrategia terapéutica antes de que se produzca una recidiva, el 85 por ciento de los niños con leucemia linfoblástica aguda la supera.

LEUCEMIAS "MUY DIFÍCILES" DE CURAR

Ahora bien, a pesar de la posibilidad de curación en un alto número de casos, los expertos de la Fundación han recordado otras leucemias de niños siguen siendo "muy difíciles" de curar y siguen provocando "mucho sufrimiento" a los pacientes y sus familias.

Concretamente, en el caso de la leucemia linfoblástica aguda existe un tipo muy poco frecuente (6-8 casos al año en España) que se diagnostica especialmente en lactantes y, casi siempre, tiene un diagnóstico fatal. Se trata de la leucemia linfoblástica aguda pro B del lactante con translocación t (4; 11) (MLL-AF4 +).

Este es el tipo de leucemia en el que está centrando sus investigaciones el director científico del Campus Clínic-UB del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras (IJC), Pablo Menéndez.

"Es difícil de curar porque todavía hay muchas preguntas sin respuesta. Por ejemplo, no sabemos en qué célula se origina la alteración MLLAF4, en qué célula se vuelve anormal MLL-AF4, por qué la latencia es tan corta, qué mutaciones adicionales cooperan con MLL-AF4 (el genoma de estos bebés es sorprendentemente estable), por el que un porcentaje alto de pacientes es resistente a los glucocorticoides, cosa que no ocurre con otras leucemias agudas de niños. En el fondo, todas estas lagunas se deben en gran medida a que los investigadores, después de 15 años trabajando en ello, todavía no hemos sido capaces de reproducir esta leucemia en el laboratorio", ha explicado Menéndez.

En general, los científicos necesitan generar un 'modelo de laboratorio' que reproduzca la enfermedad, bien sea un modelo animal o un modelo celular para estudiar cómo y por qué se desarrolla la enfermedad; es decir, entender los mecanismos celulares y moleculares que producen la enfermedad.

"En los casos de cáncer en niños no podemos obviar que algo ha ido mal "durante el desarrollo embrionariofetal, es decir, durante el período de gestación. Yo no defino esta leucemia como un cáncer sino como una "enfermedad del desarrollo", ha zanjado el experto.