Un compuesto experimental demuestra su eficacia en 17 tumores diferentes que comparten la misma mutación genética

El trabajo, cuyos resultados publica la revista 'New England Journal of Medicine', buscaba analizar el potencial del fármaco larotrectinib en tumores sólidos con la mutación NTRK, con independencia de su localización, su histología o la edad del paciente.

El ensayo clínico fase I-II incluyó a 55 pacientes y la tasa de respuesta al fármaco fue del 75 por ciento, con más de 71 por ciento de pacientes en respuesta después de 1 año de tratamiento. Además, el ensayo también ha demostrado que este fármaco es seguro y bien tolerado por los pacientes.

"Además es que independientemente de la edad, del tipo de tumor y a pesar que en más del 35 por ciento de casos se trataba de paciente con varias líneas de tratamiento, hemos observado la destrucción completa del tumor en un 15 por ciento de todos los pacientes", ha explicado Valentina Boni, investigadora del HM CIOCC, único centro no estadounidense que ha participado en la investigación.

La conclusión del ensayo clínico es clara al destacar que larotrectinib tiene una actividad antitumoral marcada y duradera en pacientes con tumores que presentan la alteración NTRK, independientemente de la edad del paciente, el tipo de tumor o su origen.

De esta forma, se abre una nueva puerta para el abordaje, no solo de los tumores sólidos con esta alteración genética, sino de todos los procesos oncológicos.

"Se trata de un ensayo clínico basado en la individualización del tratamiento. Las células tumorales son como 'máquinas', y estas llevan su ADN que es como un 'libro de instrucciones' para las células. El ADN del tumor presenta un daño, que es como romper algunas hojas de ese 'libro de instrucciones'. La identificación de dónde está este fallo es clave a la hora de individualizar el tratamiento para cada tipo de tumor", ha explicado Boni.

Además, reconoce que la mutación NTRK es rara pero su frecuencia "aumenta sobre todo en algunos grupos de tumores como sarcomas, tiroides, glándulas salivares, tumores cerebrales y algunos tipos de tumores pediátricos".

Por ello, según esta experta, con este nuevo trabajo se confirma la importancia del estudio genómico del paciente, ya que "ha ampliado el conocimiento de la enfermedad y se ha demostrado útil para mejorar el diagnóstico y, una vez más, útil en el tratamiento de los pacientes".