'Tafamidis' (Pfizer) reduce la mortalidad en pacientes con miocardiopatía por transtiretina

"Estos resultados de primera línea son importantes para las personas con miocardiopatía por transtiretina y nos acerca un poco más a descubrir el potencial para un nuevo tratamiento para aquellas personas que tienen una necesidad apremiante", ha dicho la directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer, Nuria Mir.

Se trata de una enfermedad mortal e infradiagnosticada que está asociada con la insuficiencia cardiaca progresiva. La esperanza de vida promedio para las personas con esta patología es de 3 a 5 años desde la fecha de diagnóstico.

Actualmente, se desconoce la prevalencia de esta enfermedad, si bien se estima que menos del uno por ciento de las personas que padecen miocardiopatía por transtiretina son diagnosticados. En la actualidad, no hay medicamentos aprobados específicamente indicados para el tratamiento de esta patología.

"En estos momentos, todo lo que podemos hacer es controlar los síntomas de la enfermedad, ya que hoy en día, no existen opciones terapéuticas aprobadas. Estos hallazgos ofrecen una esperanza real para las personas con miocardiopatía por transtiretina y sus familias. Por todo esto, la necesidad de medicamentos que traten miocardiopatía por transtiretina es apremiante", ha dicho el cardiólogo del Hospital Universitario Puerta de Hierro de Madrid, Pablo García-Pavía.

En 2001, se le otorgó a tafamidis la designación de medicamento huérfano para la miocardiopatía por transtiretina, tanto en la Unión Europea (UE) como en Estados Unidos (EEUU). En junio de 2017, La Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó la designación de tratamiento urgente a tafamidis para la miocardiopatía por transtiretina.