Afectados por fibrosis quística denuncian el retraso en el acceso a una nueva terapia aprobada hace casi un año en la UE

Con motivo del Día Mundial de la Fibrosis Quística que se celebra este 8 de septiembre, esta entidad lamenta que dicho fármaco, comercializado por Vertex con el nombre de 'Orkambi', siga sin estar disponible después de que en noviembre del año pasado la Comisión Europea autorizara su uso, previa recomendación positiva del Comité de Medicamentos para Uso Humano de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés).

El fármaco también ha sido autorizado en Estados Unidos y desde la federación han solicitado a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), dependiente del Ministerio de Sanidad, que aclare si la "situación de desgobierno actual" puede hacer que los trámites en España no se demoren.

No obstante, lamentan que recientemente se dio una situación similar con otro fármaco para esta patología, comercializado como 'Kalydeco' por la misma compañía, que "tardó casi dos años en suministrarse a las personas con fibrosis quística para las que estaba indicado, poniendo en riesgo sus vidas".

La fibrosis quística es una de las enfermedades genéticas graves más frecuentes y se estima una incidencia en España entorno a uno de cada 5.000 nacimientos, mientras que una de cada 35 personas son portadoras sanas de la enfermedad.

Es una enfermedad crónica de origen genético que afecta a diferentes órganos, sobre todo pulmones y páncreas. En los últimos años se ha avanzado mucho en el conocimiento y tratamiento de la enfermedad pero, a pesar de eso, sigue siendo una patología sin curación.

Con la celebración del Día Mundial de la Fibrosis Quística se pretende arrojar luz sobre la situación global en lo referente al cuidado de la enfermedad y ayudar en el desarrollo de unos estándares mínimos de tratamiento, lo que incluye la disponibilidad de la medicación, equipamiento y profesionales necesarios especializados.

Para ello, la Asociación Internacional de la enfermedad ha publicado una declaración con estos estándares básicos de tratamiento, con el objetivo de que sean adoptados por todos los países participantes antes del año 2023, e incluye necesidades tan importantes como un diagnóstico temprano de la enfermedad, facilidades en el acceso al tratamiento, un listado de medicación básica, equipos de cuidado especializados y el apoyo necesario para las familias.