Unas 117.000 personas piden a la farmacéutica Esteve en 'Change.org' que comience un ensayo para el síndrome de Hunter

Precisamente, Ángel, un niño de seis años e hijo de García Herrero, padece desde los tres esta enfermedad neurodegenerativa y mortal, también llamada el 'Alzheimer infantil', cuya esperanza de vida se sitúa entorno a los 12 o 15 años y que en España ya afecta a unos 45 menores.

"Los niños con el síndrome de Hunter comienzan su desarrollo como cualquier otro niño. En muchos casos aprenden a gatear, dan sus primeros pasos, pronuncian sus primeras palabras, pero de repente algo falla y empiezan a perder esas capacidades. Retroceden gradualmente en su desarrollo físico y cognitivo. Si nada lo impide, ese deterioro terminará con sus vidas cuando sean adolescentes", ha avisado el padre en la petición.

Actualmente, Ángel se somete cada semana a un tratamiento enzimático en el Hospital Clínico de Valladolid y, una vez al mes, viaja a Madrid para participar en un ensayo clínico en el Hospital Niño Jesús. No obstante, su padre ha alertado de que esos tratamientos sólo ralentizan la enfermedad y "no acaban con ella".

Ante este escenario, el equipo del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la Universidad Autónoma de Barcelona, liderado por la investigadora Fátima Boch, ha desarrollado una terapia génica que podría curar a los afectados con una única dosis intraventricular, la cual consiste en introducirles un gen que reemplazaría al que les está impidiendo desarrollar una enzima.

Esta terapia tiene ya la designación de medicamento huérfano tanto por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) como por parte de la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés). Una designación que proporciona ciertos beneficios a la compañía farmacéutica como, por ejemplo, número de años con la patente y poder fijar un precio para su posterior comercialización.

EL ENSAYO PODRÍA RETRASARSE HASTA 3 O 4 AÑOS

Sin embargo, según ha lamentado el padre de Ángel, Esteve, que es la compañía que posee la patente, todavía no tiene previsto comenzar el ensayo clínico de esta terapia por lo que, a su juicio, el inicio del mismo podría retrasarse hasta tres o cuatro años.

"Esteve nos dice que hasta que no concluya un próximo ensayo de la Terapia Génica del síndrome de Sanfilippo no comenzarán con el del Síndrome Hunter (EGT-301). El de Sanfilippo aún no ha comenzado y durará aproximadamente 3 o 4 años. Por lo que si el ensayo del síndrome de Hunter no empieza hasta que finalice este, quizás sea demasiado tarde para salvar las vidas de nuestros hijos. No podemos esperar tanto", ha recalcado García Herrero en la petición.

Por ello, y tras agradecer en su nombre y en el de todas personas que pertenecen a la Asociación MPSEspaña al equipo de investigación que ha desarrollado la terapia y a Esteve "por comprometerse a poner en marcha el ensayo clínico", ha solicitado adelantar la fecha y que comience a la vez que el de Sanfilippo porque cuando más crecen los niños afectados "más difícil" es revertir la enfermedad. Actualmente, ya han firmado la petición 116.988 firmantes, entre los que destaca el actor Santiago Segura.