La industria farmacéutica tiene más de 500 potenciales medicamentos contra enfermedades raras en fase de desarrollo

Entre estas moléculas, hay 151 para tumores poco frecuentes, 148 para patologías genéticas, 38 para enfermedades neurológicas, 31 para infecciones bacterianas poco frecuentes y 25 para dolencias autoinmunes.

Una apuesta por los llamados medicamentos huérfanos que se da, según Farmaindustria, en un contexto general de incremento de los costes de desarrollo de los fármacos innovadores ya que según las últimas estimaciones, el desarrollo y comercialización de un fármaco de prescripción supone de 10 a 12 años de plazo y una inversión de unos 2.600 millones de dólares.

De hecho, sólo en Europa se ha multiplicado por diez en 15 años la aprobación de medicamentos huérfanos desde la entrada en vigor del Reglamento europeo sobre esta materia, pasando de ocho productos autorizados con esta indicación antes del año 2000, cuando comenzó a aplicarse la norma, a 90 fármacos en 2014, según datos de la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (Efpia).

Pese a estos avances, un gran número de estas patologías (hay descritas alrededor de 7.000 dolencias distintas) no tiene tratamiento, en parte por las dificultades que supone su investigación clínica debido al reducido número y dispersión geográfica de los pacientes, la dificultad de llegar a un diagnóstico previo, la escasez de centros con experiencia clínica suficiente y la ausencia de biomarcadores válidos.

De hecho, la Federación Internacional de la Industria Farmacéutica (Ifpma) reconoce que "sigue habiendo mucho por hacer para que las enfermedades raras sean consideradas como una prioridad internacional de salud pública".

Además, la industria farmacéutica considera necesario que los apoyos regulatorios se vean acompañados por un ágil acceso a estos medicamentos una vez aprobados. "Sería el modo de seguir impulsando la apuesta de los laboratorios por este complejo campo terapéutico, de forma que se aseguren, de cara al futuro, más y mejores resultados para los pacientes", ha destacado Farmaindustria en un comunicado.