El Hospital Clínic empieza a ensayar en pacientes una inmunoterapia pionera contra la leucemia

El Hospital Clínic de Barcelona ha iniciado un ensayo clínico para tratar a diez pacientes con linfoma y leucemia linfoblástica aguda (LLA) con una inmunoterapia pionera, la Car-T --Chimeric Antigen Receptor-T--, capaz de eliminar la LLA en el 85% de pacientes, y que se ha financiado gracias al Proyecto Ari (Asistencia e Investigación Intensiva), que recaudó 1,13 millones de euros.

Esta terapia consiste en modificar un tipo de glóbulos blancos encargados de la respuesta inmunitaria, los linfocitos T, del propio paciente para que adquieran capacidad de atacar las células tumorales, y solo está disponible comercialmente en Estados Unidos --desde este verano-- e iniciado en "poquísimos" centros europeos, ha explicado el director general del Clínic, Josep M. Campistol este martes en rueda de prensa.

"Tiene mas importancia que un trabajo científico, porque es una realidad puesta al alcance de nuestra sanidad" para pacientes que no han respondido a otros tratamientos, como un trasplante de medula.

Campistol ha calificado el inicio del tratamiento de "hito histórico", y ha agradecido el compromiso y trabajo incansable de la impulsora del Proyecto Ari, Ariana Benedé, una paciente de leucemia que falleció en 2016 a los 18 años.

En colaboración con el Hospital Sant Joan de Déu de Espulgues de Llobregat (Barcelona), el Clínic ha iniciado el tratamiento en ocho pacientes --el primero en julio--, entre los que hay una niña, y prepara a otros dos y, gracias a un trabajo con la Agencia Española del Medicamento, prevé hacer extensible el ensayo a otros 30 pacientes del Estado --aunque no disponen de financiación para esta fase, todavía--.

El director del Institut Clínic de Malalties Hemato-Oncològiques del hospital, Álvaro Urbano-Ispizua, ha afirmado que es eficaz y seguro, ya que han visto que ataca a las células que tiene que atacar, y no a otras, y han visto ciertos indicios de eficacia en los primeros pacientes, sin efectos inesperados, pero tienen que ser prudentes para ver "la eficacia real contrastada en los próximos meses y años".

La supervivencia libre de enfermedad en los casos de Estados Unidos --donde se iniciaron ensayos hace unos cuatro años-- es del 50% en leucemia linfoide aguda muy evolucionada, por lo que "se plantea usar este tratamiento en fases más iniciales", ha explicado en el acto, en el que ha intervenido la madre de Ari y directora del proyecto, Àngela Jover.

A través de una técnica que permite separar componentes de la sangre, los científicos obtienen linfocitos T y los reprograman genéticamente en el laboratorio, introduciéndoles un derivado de un virus que entra en las células y les dota de la capacidad de ir contra el tumor, y cuando han crecido suficiente como para tratar a una persona, se vuelven a introducir en el paciente.

Urbano-Ispizua ha añadido que la terapia Car puede usarse para otras enfermedades, y ha avanzado que en el Clínic, al disponer de la cadena de fabricación, tiene a punto un Car para el mieloma múltiple, que prevé que pueda ser utilizado a mediados de 2018, además de otros fabricándose en la plataforma.

CONVERSACIONES CON CATSALUT

Las estimaciones iniciales de su coste rondaban el millón de dólares, y al ver el número de pacientes que podrían tratarse, las dos farmacéuticas que lo comercializan lo han fijado en 470.000 dólares y 375.000 dólares, pero desde su ambiente académico, el Clínic ha logrado prepararlo con un coste de 65.000 euros por paciente, al que se tiene que sumar el coste asistencial del tratamiento en el hospital.

"Una vez que se termine el ensayo, la idea es ampliar el numero de centros en España que realicen este tratamiento", ya que aunque la producción del fármaco solo puede hacerse en el Clínic, se pueden remitir los Car a otros hospitales, y Campistol ha explicado que conversan con el Servicio Catalán de la Salud (Catsalut) para aplicarlo, y se ha mostrado confiado en que se resolverá el tema económico.

La hematóloga pediátrica del Sant Joan de Déu Susana Rives ha explicado que en un ensayo anterior con una farmacéutica y en la paciente que tratan actualmente consiguen "rescatar niños que no tenían opciones curativas, o muy pocas, y con una calidad de vida mejor", ya que al cambiar la quimioterapia por este tratamiento pueden volver al colegio y a jugar.