La EMA designa ubiquinol como fármaco huérfano para el tratamiento de la deficiencia primaria de coenzima Q10

Esta patología está causada por defectos en los genes encargados de la biosíntesis del coenzima Q10, una sustancia esencial en la producción de la energía y en el sistema de defensa antioxidante, que son procesos biológicos necesarios para que las células funcionen correctamente.

En este sentido, el ubiquinol es la forma reducida del coenzima Q10, por lo que se espera que este fármaco complemente al coenzima Q10 presente de manera natural en el organismo, contribuyendo a que las células produzcan más energía y se alivien de este modo los síntomas de la enfermedad.

El producto ha sido evaluado en modelos experimentales, y en estos momentos hay ya ensayos clínicos con pacientes y se encuentra actualmente en el mercado internacional como complemento alimentario, pero en distintas formulaciones que en muchas ocasiones no son absorbibles en el organismo.

Los estudios sobre la posible aplicación de este medicamento huérfano, patrocinado por el CIBER, para el tratamiento de la deficiencia primaria de coenzima Q10 han sido dirigidos por el grupo de investigación liderado por Plácido Navas en la Universidad Pablo de Olavide de Sevilla, perteneciente al Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER).

Además, en la parte clínica ha colaborado el grupo de investigación del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona que lidera Rafael Artuch, también del CIBERER, y las empresas PharmaNord y Kaneka.

"Nuestra investigación en los últimos 10 años ha consistido en encontrar la formulación más eficaz para recuperar los síntomas en pacientes. Hemos trabajado en modelos animales de la enfermedad y en ensayos clínicos preliminares. Ha sido un esfuerzo de colaboración de varios laboratorios y empresas. Queremos dar las gracias a las familias de enfermos que han colaborado con nosotros sin las cuales no lo hubiéramos conseguido", apunta Plácido Navas.