La EMA renueva la autorización condicional de 'Translarna' (PTC) para la distrofia muscular de Duchenne

Esta recomendación se ha basado en la valoración de los resultados de los ensayos clínicos presentados hasta la fecha que siguen indicando que esta terapia ralentiza la progresión de esta enfermedad sin riesgos de seguridad reseñables.

Además, el organismo europeo ha solicitado al laboratorio que realice un nuevo estudio de 18 meses de duración, controlado con placebo, seguido de un segundo periodo de 18 meses en el que todos los pacientes serán tratados con 'Translarna', cuyos resultados estarán disponibles en el primer trimestre de 2021.

El aprobado condicional permite a la EMA recomendar que un medicamento se comercialice cuando el beneficio para la salud pública de su inmediata disponibilidad en el mercado supera el riesgo inherente. Estos medicamentos están sujetos a obligaciones específicas posteriores a sus autorizaciones orientadas a generar datos completos sobre la misma.

Recientemente, el instituto británico NICE expuso que este tratamiento supone un cambio radical en el manejo de esta enfermedad que provoca la pérdida de masa muscular progresiva a los afectados y puede causar la muerte antes de los 30 años de edad.

El jefe de Servicio de Neurología del Hospital Universitario La Fe de Valencia, Juan Vilchez, celebra que los ensayos clínicos han demotrado que este medicamento tiene "mejores resultados cuanto antes se trata al paciente". Además, reconoce que la continuidad con este tratamiento a través de los años permitirá analizar sus ratios de eficacia a largo plazo.