La CE y la FDA designan a 'Ofev' (Boehringer) medicamento huérfano para la esclerosis sistémica

La CE suele conceder la designación de medicamento huérfano a opciones terapéuticas con las que se pretende tratar una enfermedad debilitante crónica o potencialmente mortal, que afecta como máximo a cinco personas de cada 10.000 y para la que no existen opciones de tratamiento o para la que las opciones disponibles hasta la fecha no son suficientes.

La FDA, por su parte, la concede a fármacos en investigación destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención seguros y eficaces de enfermedades o trastornos raros que afectan a menos de 200.000 personas.

Ambas decisiones se han basado en los resultados del mayor ensayo hasta la fecha realizado en el área de estas enfermedades, el estudio 'SENSCIS', que evaluó el efecto de nintedanib para analizar su posible efecto beneficioso en los pacientes con ES-EPI.

El fármaco es un inhibidor de la tirosina quinasa (TKI) que esta desarrollado para la fibrosis pulmonar idiopática, y se administra en cápsulas dos veces al día. Se dirige a los receptores de los factores de crecimiento, inhibiendo el receptor del factor de crecimiento derivado de plaquetas (PDGFR), el receptor del factor de crecimiento fibroblástico (FGFR) y el receptor del factor de crecimiento endotelial vascular (VEGFR).

La esclerodermia es una enfermedad rara deformante, discapacitante y potencialmente, mortal que puede causar fibrosis en la piel, los pulmones (ES-EPI) y otros órganos. Los datos actuales estiman que existen dos millones de personas a nivel mundial que tienen esclerodermia y hasta el 90 por ciento puede presentar cierto grado de fibrosis pulmonar.

"Se trata de un paso esencial para dar respuesta a una necesidad no cubierta y supone un gran avance para estos pacientes, con esta enfermedad rara", ha destacado Joep Welling, de la Federación de Asociaciones Europeas de Esclerodermia (FESCA aisbl).