Un consorcio español inicia un proyecto para desarrollar una terapia génica contra el VIH

Las cuatro entidades participantes son el Instituto de Investigación del Sida IrsiCaixa, el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), Karuna Good Cell Technologies, y Praxis Pharmaceutical. Así, en la primera fase, liderada por el CSIC, se utilizarán los últimos avances en edición genómica desarrollados y patentados por algunos de los miembros del consorcio, y bautizados como 'GURAIZEAK', para modificar in vitro los linfocitos T CD4 de personas infectadas por el VIH, impidiendo así que expresen la proteína.

De hecho, los científicos ya han demostrado en estudios anteriores que esta proteína puede ser manipulada sin perjuicio para el paciente, ya que no es necesaria para la supervivencia de la célula. Asimismo, la infusión posterior de estas células modificadas permitiría al paciente contar con un cierto porcentaje de linfocitos T CD4+ resistentes al VIH.

Sin embargo, el porcentaje de células resistentes podría mejorarse partiendo de células madre hematológicas. Por este motivo, la segunda fase del proyecto consistirá en aislar células madre del propio paciente, inactivar el gen y transferirlas de nuevo al paciente. Es lo que se conoce como trasplante autólogo, en que donante y receptor son la misma persona. Los científicos confían en que de esta forma se podría conseguir un sistema inmunitario resistente al VIH de forma permanente.

ESTUDIOS 'IN VITRO' Y EN MODELOS ANIMALES

Durante los tres años que durará el proyecto, se prevé realizar estudios tanto 'in vitro' como en modelos animales, que servirán para determinar la seguridad y eficacia del procedimiento. "Uno de los grandes retos es modificar adecuadamente las células desde el punto de vista genético, y hacer que proliferen de forma suficiente 'in vitro' como para poder reinfundirlas en los pacientes", ha explicado el investigador ICREA y responsable del proyecto por parte de IrsiCaixa, Javier Martínez-Picado.

Por su parte, el científico del CSIC e impulsor del proyecto, Daniel Bachiller, ha subrayado la "enorme transformación" que experimentará la medicina como consecuencia de la aplicación de las nuevas tecnologías de modificación del genoma de las células. "Gracias a ellas será posible reparar genes, eliminar defectos hereditarios e, incluso, añadirles capacidades nuevas", ha apuntado el investigador.

Una vez concluidos los análisis, las empresas Karuna y Praxis llevarán esta tecnología a la producción bajo condiciones de calidad 'GMP', que consiste en producirla con unas determinadas características que garanticen la seguridad de su aplicación en humanos. Este proceso se desarrollará pensando en la fase final del proyecto, que contempla el diseño y solicitud de autorización de un ensayo clínico de fase I/II.